ژن درمانی کودکان مبتلا به سرطان خون

رونمایی از روشی نوآورانه در ژن درمانی سرطان خون کودکان

12 آذر 1401 ساعت 10:37

فاز نخست پروژه ژن درمانی کودکان مبتلا به سرطان خون با روش کارتی سل تراپی با حضور معاون علمی، فناوری و اقتصاد دانش‌بنیان رییس‌جمهوری رونمایی شد.


پایگاه تحلیلی خبری هم اندیشی: روح الله دهقانی فیروزآبادی معاون علمی، فناوری و اقتصاد دانش بنیان رییس‌جمهوری در مراسم رونمایی از فاز نخست پروژه ژن درمانی کودکان مبتلا به سرطان خون به روش «کار تی سل تراپی»،  فناوری سلول‌های بنیادی را یک حوزه اولویت‌دار و پیشران در آینده حوزه سلامت ارزیابی کرد و گفت: محققان و فناوران کشورمان طی سال‌های اخیر و با کاری مستمر، به دستاوردهای ارزشمندی در حوزه سلول‌های بنیادی، پزشکی بازساختی و ژن‌درمانی رسیده‌اند و  این حوزه، جزو فناوری‌های آینده‌ساز و توسعه آفرین به شمار می‌رود. تمرکز و توجه به پیشرفت در سلول‌های بنیادی و ژن درمانی، می‌تواند ارزش افزوده‌های چند هزار درصدی ایجاد کند.
دهقانی فیروزآبادی ادامه داد: فناوری سلول‌های بنیادی، پزشکی بازساختی و ژن درمانی جزو حوزه‌های های اقتدار آفرین و همچنین ثروت آفرین و اشتغال‌زا به شمار می رود و می‌باید چه در ساحت حاکمیتی و چه در ساحت بخش خصوصی و سرمایه‌گذاری، مورد توجه و حمایت قرار بگیرد.
معاون علمی، فناوری و اقتصاد دانش‌بنیان با بیان این‌که درمان کودکان مبتلا به بیماری‌های صعب‌العلاج، یک گام بزرگ و اثرگذار در برخورداری از ایرانی مقتدر است، ادامه داد: نجات جان یک کودک، تنها نجات یک فرد، خانواده و یا اقوام او نیست، بلکه گامی به سوی برخورداری از آینده‌ای روشن و بهتر، برای ایران عزیزمان است.
وی با تاکید بر این‌که حوزه سلامت امروز نیازمند روش‌های پیشرفته و نوآورانه‌ای است که پاسخ‌های قطعی و ماندگار به نیازهای حوزه سلامت بدهند، ادامه داد: روش‌ها و محصولات سلول درمانی، مهندسی بافت، ژن درمانی و سایر حوزه‌های مرتبط نه تنها می‌توانند پاسخ‌گوی نیازهای پیچیده در حوزه سلامت باشند بلکه خالق ارزش افزوده بالایی خواهند بود. بر همین اساس است که در جوامع خواهان توسعه پایدار، جزو اولویت‌های نخست به شمار می‌رود.
دهقانی فیروزآبادی، با تأکید بر ضرورت نقش آفرینی سرمایه‌گذاران بخش خصوص در حوزه سلول‌های بنیادی برای پیشرفت این حوزه عنوان کرد: با توجه به نیروی انسانی و توانمند و به نسبت ارزان کشورمان، این حوزه از ظرفیت بسیار خوبی برای پیشرفت برخوردار است و جزو زمینه‌های بسیار مطلوب برای سرمایه‌گذاری به شمار می‌رود.
معاون علمی، فناوری و اقتصاد دانش‌بنیان ریاست جمهوری ادامه داد: خیرین عزیز و سرمایه گذاران هوشمند و آینده نگر کشورمان در این پیشرفت سهمی، قابل توجه دارند. فناوری سلول‌های بنیادی و دانش وابسته به آن جزو حوزه‌های آینده‌داری است که با حمایت و سرمایه‌گذاری در آن، برکات و آورده‌های قابل توجهی حاصل خواهد کرد. از تمامی نقش آفرینانی که به آینده روشن ایران عزیز می اندییشند دعوت می کنم تا در این حوزه سرمایه گذاری کنند، امید آن‌که کشورمان در آینده‌ای نزدیک، به چنان پیشرفتی برسد که شاهد هیچ کودک بیماری در کشورمان شاهد نباشیم.
 
توسعه گردشگری سلامت به کمک فناوری سلول‌های بنیادی
معاون علمی، فناوری و اقتصاد دانش‌بنیان رییس‌جمهوری با اشاره به حمایت‌های جدی در مسیر توسعه سلامت فناورانه عنوان کرد: قطعاً حوزه سلامت به عنوان یکی از اولویت‌های جدی این معاونت در دستور کار حمایت است و برای توسعه این حوزه، برنامه‌های جدی داریم. شرکت‌های دانش‌بنیان و فناور می‌توانند بازوی توسعه سلامت فناورانه باشند و در این مسیر، حمایت از روش‌های پیشرفته درمان به ویژه مبتنی بر سلول‌های بنیادی را در اولویت قرار داده‌ایم
وی با اشاره به ایجاد بستر مناسب برای عرضه توانمندی ایران در حوزه سلامت و درمان به فراتر از مرزهای کشور عنوان کرد: ایران علاوه بر آن‌که می‌تواند یک پایگاه اصلی گردشگری سلامت باشد، باید با ایجاد پایگاه‌های گردشگری سلامت خود در سایر نقاط دنیا گام بردارد. ایجاد این پایگاه‌ها فراتر از مرزهای کشور و رسوخ این توانمندی فناورانه به سایر کشورها، از برنامه های اولویت‌دار معاونت علمی، فناوری و اقتصاد دانش‌بنیان ریاست جمهوری است.
دهقانی فیروزآبادی، در ادامه با اشاره به ظرفیت ایران در صادرات دستاوردهای حوزه سلامت عنوان کرد: علاوه بر تامین نیاز داخلی به فرآورده‌ها و خدمات پیشرفته در حوزه درمان، ‌باید برنامه‌های جدی برای صادرات این خدمات و محصولات وجود داشته باشد. ایران دارای ظرفیت تبدیل شدن به یکی از قطب‌های گردشگری سلامت به شمار می‌رود.
معاون علمی، فناوری و اقتصاد دانش‌بنیان رییس‌جمهوری، با بیان این‌که در مراکز جامع سلول‌های بنیادی، دانشگاه علوم پزشکی تهران و شرکت‌های دانش‌بنیان اقدامات بسیار ارزشمند به دستاوردهای تحول آفرین منجر شده است ادامه داد: تلاش محققان و فناوران در مراکز پژوهشی و شرکت‌های دانش بنیان، دستاوردهای خوبی را به ارمغان آورده است به طوری‌که بالغ بر ۶ محصول، مجوز سازمان غذا دارو را دریافت کرده‌اند، اما این انتهای راه نیست و ادامه این مسیر، پر امید و پر از زمینه های پیشرفت است. داروها و روش های درمانی پیشرفته با سرعت و شتاب فزاینده توسط جوانان دانش آموخته با ذهن های خلاق و نوآور، با کیفیتی فراتر و قیمت‌‌های بسیار پایین‌تر از نمونه‌های خارجی عرضه می‌شود و می‌تواند درهای بازارهای بین‌المللی را به روی توانمندی‌های داخلی بگشاید.
وی با بیان این‌که محققین زیادی در این حوزه تربیت و متمرکز شدند و با کاری که در این حوزه صورت گرفت، بیش از ۱۵۰۰ پژوهشگر، متخصص و فناور در حوزه سلول‌های بنیادی فعالیت دارند. روش‌های درمانی مبتنی بر سلول، جزو روش های نو و البته گران به شمار می‌روند و در دنیا، ژن درمانی و سلول درمانی با هزینه های بسیار هنگفت صورت می گیرند چراکه فناوری بسیار پیچیده ای داشته و عمدتا در درمان بیماری های صعب‌العلاج و لاعلاج مورد استفاده قرار می‌گیرند.
 
به ثمر نشستن بیش از دو دهه تلاش
امیر علی حمیدیه دبیر ستاد توسعه فناوری سلول‌های بنیادی و پزشکی بازساختی معاونت علمی، فناوری و اقتصاد دانش‌بنیان ریاست جمهوری با اشاره به روند آغاز و پیشرفت فرآیند سلول درمانی در کشورمان عنوان کرد: نخستین ژن درمانی موفق در ایران به روش CART CELL در شهریور سال ١٤٠١ در بیمارستان مرکز طبی کودکان وابسته به دانشگاه علوم پزشکی تهران انجام شد.
رییس بخش پیوند سلولو‌های بنیادی مرکز طبی کودکان، ادامه داد: این پیشرفت بزرگ علمی در کشور با همکاری مرکز تحقیقات سلول و ژن درمانی کودکان در پژوهشکده ژن سلول و بافت دانشگاه علوم پزشکی تهران با یک شرکت دانش بنیان مستقر در مرکز جامع سلول‌های بنیادی و پزشکی بازساختی این دانشگاه انجام شده و به ثمر رسیده است.
حمیدیه، درباره فردی که این روش درمانی بر روی وی با موفقیت نتیجه‌بخش بوده عنوان کرد: بیمار پسر ۵ ساله مبتلا به سرطان خون نوع لوکمی لنفوبلاستیک حاد که 3 بار سابقه برگشت یا عود بیماری داشته و به درمان‌های رایج شیمی درمانی پاسخ مناسب نداده بود. به دلیل نداشتن دهنده مناسب برای پیوند سلول‌های بنیادی و مقاوم بودن به شیمی درمانی بیمار کاندید ژن درمانی شد. بیمار پس از گذشت بیش از دو ماه از تزریق سلولهای CAR-T در استخوان، دارای شرایط بالینی مناسب بدون حضور سلول‌های بدخیم در خون و مغز است.
وی ادامه داد: با همکاری مرکز جامع سلول های بنیادی دانشگاه تهران و شرکت دانش بنیان مستقر به صورت مستمر، بسترسازی‌های لازم صورت گرفت تا آمادگی در بیمار برای تزریق سلول های کارتی ایجاد شود. با ارزیابی نهایی و کنترل کیفی کار، تزریق سلول های کارتی به بیمار تزریق شد. نتایج نشان داد محصول ایرانی ساخت این شرکت دانش بنیان بسیار کارآمد بوده است و ۲۸ روز بعد از تزریق، بلاست موجود در خون تا حد زیادی کاهش یافت و شرایط بیمار رو به بهبودی رفت.
فوق تخصص خون، سرطان و پیوند سلول‌های بنیادی کودکان، با بیان این‌که تلاش‌های مستمر در مسیر پژوهش و توسعه روش‌های فناورانه سلول‌درمانی و ژن‌درمان طی سال‌های ابه قدری خوب پیش رفتیم که زمینه کار روی درمان ۷۰ نوع دیگر از بیماری ها نیز فراهم شد. در کنار تنوع بیماری هایی که تحت پیوند قرار می‌گرفتند پیوند سایر بخش ها نیز توسعه یافت از جمله بانک سلول های بنیادی با حمایت معاونت علمی راه اندازی شد. همچنین پلتفرم شبکه ملی اهداکنندگان راه اندازی و بعد به وزارت بهداشت منتقل شد. بخش پیوند سلول های بنیادی کودکان از سال ۹۵ به مرکز طبی کودکان منتقل شد و فعالیت‌ها از آن زمان ادامه دارد.
وی با بیان این‌که توسعه روش‌های درمانی، فرآورده‌ها و تجهیزات این حوزه امروز توسط شرکت های دانش بنیان صورت تامین می‌شود، ادامه داد: اگر سه شاخه این حوزه را سلول درمانی، ژن درمانی و مهندسی بافت بدانیم بخش ژن درمانی بخش بازارساز و اولویت دار این حوزه است و در  شمار اولویت‌های حمایتی برای ایجاد ارزش افزوده و ارتقای سلامت قرار می‌گیرد.
 
روشی نوآورانه برای درمان یک بیماری صعب‌العلاج
برای نخستین بار در کشور و با کمک محققان دانشگاهی و فعالان شرکت‌های دانش‌بنیان، با استفاده از روشی نوآورانه، درمانی برای نوعی از سرطان خون در کودکان ارائه شده که مبتنی بر سلول و ژن درمانی است. در این روش درمان با سلول‌های T گیرنده آنتی ژن کایمریک یا درمان CAR-T انجام می‌شود. این روش، به لنفوسیت‌های T کمک می‌کند تا با انواع خاصی از سرطان مبارزه کنند. لنفوسیت‌های T بخش‌هایی از سیستم ایمنی بدن هستند که سلول‌های خارجی را شناسایی کرده و به کشتن آن‌ها کمک می کنند.
از مزایای سلول درمانی با  سلول‌های CAR-T این است که می‌تواند بیمارانی را که سرطان خون یا لنفوم آنها به شیمی درمانی و پیوند سلول‌های بنیادی خون ساز پاسخ نداده است، درمان کند. به نوعی یک درمان موفق و طولانی مدت برای افرادی به شمار می‌رود که مبتلابه سرطان خون یا لنفومی باشند که به هیچ درمان دیگری پاسخ نداده اند.
از دیگر مزایای این روش، می‌توان به هدف گیری طیف وسیعی از آنتی ژن‌های توموری، توانایی شناسایی سلول‌های بدخیمی که از دست شناسایی سیستم ایمنی فرار کرده‌اند، عدم وقوع بیماری پیوند علیه میزبان (GVHD) در مقایسه با پیوند سلول‌های بنیادی خون ساز، کوتاه شدن زمان بستری بیمار در بیمارستان، کمتر شدن محدودیت‌های غذایی و ارتباطات اجتماعی بیمار بعد این درمان اشاره کرد.
درمان با کار تی، به سلول‌های T بیمار گیرنده‌های مناسب را برای اتصال به سلول‌های سرطانی می‌دهد بنابراین سیستم ایمنی می‌تواند آن‌ها را از بین ببرد. فرآیند دست ورزی سلول‌های T برای مبارزه با سرطان که در واقع نوعی ژن درمانی است؛ درمان CAR-T نامیده می‌شود.
 
 


کد مطلب: 448140

آدرس مطلب: http://www.hamandishi.ir/news/448140/

هم اندیشی
  http://www.hamandishi.ir